بـ34 مليون جنيه.. أول طفل مصري يتلقى الدواء الأعلى سعرًا في العالم
أعلنت الدكتورة ناجية فهمي أستاذ أمراض المخ والأعصاب، مدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، اليوم الاثنين ١ مارس، عن تلقي أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي ‘الدواء الأعلى سعرا في العالم و يسمى “زولجينزما zolgensma”.
وأكدت “فهمي”، أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي و لمرة واحدة فقط، و قد أنتجته شركة افيكسيس المتخصصة في العلاج الجيني و قد أجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الدواء في مايو 2019 و تبلغ قيمة الدواء 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري.
أستاذ أمراض المخ والأعصاب
وقالت أستاذ أمراض المخ والأعصاب، أن شركة افيكسيس المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، و تضع الشركة شروطا لاختيار الأطفال المرضى منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين و أن تكون الطفرة في الجين الأول، لافتة الي أن الوحدة تقدمت ب 8 حالات من الأطفال المصابين الي الشركة قامت الشركة باختيار حالة الطفل (ريان) من محافظة الإسكندرية و الذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
عين شمس التخصصي
و أضافت فهمي، أنه سيتم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي و التي تضم أعضاء هيئة تدريس و أطقم طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات.
نائب رئيس الجامعة
وتابعت أستاذ المخ والاعصاب، أن الدكتور أيمن صالح نائب رئيس الجامعة للبحث العلمي والدكتور علي الانور المدير التنفيذي لمستشفيات عين شمس و الدكتور هاني عارف رئيس قسم المخ و الأعصاب و الدكتور وليد انور مدير مستشفى عين شمس التخصصي، يقومون بمتابعة تدريب الأطقم الطبية على تحضير الطفل لعملية الحقن و التدريب على طريقة الحقن و متابعته بعدها الي جانب الصيدلة الاكلينيكية حيث أن الدواء يحفظ بكيفية خاصة و تحت درجات حرارة معينة.
نسب الشفاء
وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت الدكتورة ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول و الثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال اول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس و هذا الدواء “زولجينزما” تم تجربته اكلينيكيا منذ سنوات و أول طفل تم حقنه عمره الآن حوالي خمس سنوات و نصف، موضحة أن هذا الدواء يعالج وظائف التنفس و الضعف الحركي و يضع الطفل في مسار النمو الطبيعي و لكن التحسن يتم تدريجي على مراحل يتم خلالها العلاج الطبيعي و العلاج التأهيلي الرئوي.
الدواء الجيني
فيما يخص الطفل المصري ريان، أكدت استاذ المخ والاعصاب، انه سيتم حقن الطفل بالدواء الجيني و بعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية مع فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي و القلب و الوراثة و الصدر و العظام، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.
رئيس الجامعة
وذكرت مدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، أن الدكتور محمود المتيني رئيس الجامعة، قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء فقد تواصل مع وزير المالية و رئيس اتحاد المهن الطبية لتسهيل الإفراج الجمركي و الإعفاء من ضرائب و دمغات تقدر ب 1.750 مليون جنيه كما أن شركة نوفارتس مصر قد ساهمت بشكل كبير في إنهاء الإجراءات و نقل جرعة الدواء.
التجارب السريرية
و عن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، قالت “فهمي” أن تكاليفه خارج قدرات الدولة و الأشخاص، وتسعى الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث و التجارب الاكلينيكية و السريرية على الأمراض الجينية و الوراثية، للعمل علي توفير العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية و منها المصرية للأبحاث في هذا المجال.
